В США одобрили самое дорогое лекарство в мире — одна доза стоит 3,5 млн долларов

На днях Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови.

Цена препарата настолько высока, что он буквально стал самым дорогим лекарством в мире, пишет Science Alert.

На первый взгляд кажется, что 3,5 миллиона долларов за всего одну дозу препарата это слишком дорого, однако недавний анализ экономической эффективности лекарства показывает, что это весьма справедливая цена за то, чего достигает препарат. По крайней мере в США.

Новое лекарство носит название Hemgenix и по сути, представляет собой генную терапию для лечения гемофилии В — редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови. Одним из наиболее распространенных симптомов заболевания являются спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.

Исследователи отмечают, что гемофилия В чаще встречается у мужчин, однако точное количество людей, страдающих от болезни назвать трудно — по предварительным оценкам лишь в США порядка 8000 тысяч мужчин страдают от этого редкого заболевания.

В данный момент существует лекарство, используемое для лечения этого редкого генетического заболевания, однако пациентам необходимо принимать его в течение всей жизни и оно также является весьма затратным. По предварительным подсчетам, потребуется около 21-23 миллионов долларов, чтобы иметь доступ к подобной терапии. Впрочем, медики предупреждают, что со временем эффективность лечения может снижаться. В Великобритании стоимость лечения сегодня ниже, чем в США и других европейских странах, однако это все еще десятки миллионов долларов.

Hemgenix же представляет собой одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).

Отметим, что Hemgenix прошел два исследования эффективности и безопасности. Результаты свидетельствуют о том, что у чуть более полусотни участников исследования, страдающих умерено тяжелой формой гемофилии, значительно повысились уровни активности фактора IX. Кроме того, согласно результатам исследования у реципиентов вдвое снизилось количество неконтролируемых кровотечений.